Ambulanz für Gastroenterologie, Hepatologie und Lebertransplantierte, Univ.-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Medizinische Universität Wien
FACT-BOX
Vor Therapie mit Teduglutid:
Nach Therapie mit Teduglutid:
Der Patient, heute kurz vor dem Schuleintritt, wurde mit präpartal bekannter Gastroschisis mit Stenosen, Atresien sowie Hinweisen auf nekrotische Veränderungen in der 35. Schwangerschaftswoche mittels Sectio geboren.
Postnatal erfolgten insgesamt drei chirurgische Eingriffe mit schrittweiser Resektion mehrerer Darmabschnitte und Anlage eines Jejunostomas. Die Restdünndarmlänge (Jejunum) beträgt insgesamt ca. 7 cm. Die restliche Dickdarm länge beträgt 20 cm und ist aufgrund der Lage und der Kürze nicht mit dem Dünndarm ana stomosierbar.
Durch die fehlende Resorptionsleistung ist der Patient seit der Geburt auf eine parenterale Nahrungszufuhr über einen Broviac-Katheter angewiesen. Damit verbunden zeigten sich im Verlauf rezidivierende Katheterinfektionen sowie Dislokationen, sodass mehrfach stationäre Aufenthalte zur antimikrobiellen Therapie bzw. Katheterneuimplantation notwendig waren. Als Folge der langzeitparenteralen Ernährung zeigt sich eine Hepatopathie mit Anstieg der Transaminasen und der Cholestaseparameter. Bei inkomplettem Pancreasdivisum kommt es rezidivierend zum Auftreten von Pankreatitiden.
Der Patient zeigt eine altersentsprechende kognitive und motorische Entwicklung bei allerdings ausgeprägter Gedeihstörung und Wachstumsretardierung. Aufgrund der kaum vorhandenen Resorptionsleistung des Darmes musste bei dem Patienten bei extrem hohem Stomaoutput 15- bis 20-mal täglich der Stomabeutel gewechselt werden. Das Kind trank bis zu 11 Liter täglich bei einem Körpergewicht von 11,4 kg. Aufgrund des Alters und der Aktivität des Kindes war eine zusätzliche intravenöse Flüssigkeitszufuhr tagsüber nicht möglich.
Nach Zulassung von Teduglutid (Revestive®) zur Therapie des Kurzdarmsyndroms mit chronischem Darmversagen bei Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von einem Jahr, wurde nach Durchführung entsprechender Vorunter such ungen unter stationären Bedingungen mit der Therapie gestartet. Kurze Zeit nach Therapieinitiierung kam es zu einer deutlichen Steigerung der enteralen Resorptionsmenge, Verminderung der Trinkmenge sowie zu einem stabilen Gewichtsverlauf. Die vor Therapie mit Teduglutid bestehenden Elektrolytstörungen (Hypokaliämie, Alka lose) sistierten nach Therapiebeginn vollständig.
Die Trinkmenge konnte von initial 11 auf 4 Liter reduziert werden. Der Patient hat seit Therapiebeginn in einem Zeitraum von sechs Monaten 1,3 kg an Gewicht zugenommen und ist 2 cm gewachsen. Nebenwirkungen werden bis auf ein teils heftiges „Bauchgrummeln“ keine angegeben.